СибНСХБ

Вид поиска

Область поиска

Найдено в других БД

Формат представления найденных документов:
библиографическое описание	краткий	полный

Поисковый запрос: (<.>S=МУКОПОЛИСАХАРИДОЗ 1 ТИПА<.>)

Общее количество найденных документов : 1

РЖ ВИНИТИ 76 (BI52) 16.10-04Т6.540

Enzyme replacement therapy for Mucopolysaccharidosis Type I among patients followed within the MPS Brazl Network [Text] / Alicia Dorneles Dornelles [et al.] // Genet. and Mol. Biol. - 2014. - Vol. 37, N 1. - P23-29. - 28 . - ISSN 1415-4757
Перевод заглавия: Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе 1 типа у больных на основе Бразильской информационной сети по мукополисахаридозу
Аннотация: Проводили поисковое открытое, нерандомизированное, мультицентровое когортное исследование эффективности и безопасности ферментозаместительной терапии (ФЗТ) ларонидазой (I) у больных муокополисахаридозом (МПС) 1 типа (дефицит альфа-L-идуронидазы) на основании данных, полученных от лечащих врачей при установлении диагноза (n=34) и спустя 2,5 лет (n=24/34). При этом 24 больных спустя 2,5 года были разделены на больных, не получавших ФЗТ (n=9, ср. возраст при установлении диагноза 36 мес; 6 больных с фенотипом тяжелой формы) и больные, получавшие ФЗТ (n=15, ср. возраст при установлении диагноза 33 мес, 4 больных с фенотипом тяжелой формы). Для всех переменных величин при отсутствии различий между ними в исходе дельта '=''+-'20% считалась клинически значимой. Показано наличие клинич. значимых изменений спустя 2,5 года у больных, получавших ФЗТ: низкие показатели смертности и госпитализаций по поводу респираторных инфекций, низкая частота гепатоспленомегалий и возрастание частоты обструктивного апноэ сна и тугоухости при стабилизации гиббусной деформации. Данные эффекты объясняли влиянием ФЗТ или др. методов лечения, применявшимися совместно с ФЗТ, что подчеркивает целесообразность комплексной терапии у больных МСП 1 типа. Т. обр., ФЗТ имеет положительное влияние при вовлечении легких и общую летальность у больных МПМ 1 типа и авт. рекомендовали проведение дальнейших исследований исходов ФЗТ и комплексной терапии при МПС 1 типа. Бразилия, Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS

ГРНТИ	76.31.29

ВИНИТИ 761.31.29.19.23.27
Рубрики: МУКОПОЛИСАХАРИДОЗ 1 ТИПА
ЛАРОНИДАЗА
ФЕРМЕНТЗАМЕСТИТЕЛЬНАЯ ТЕРАПИЯ
ЭФФЕКТИВНОСТЬ ПРИМЕНЕНИЯ
АЛЬФА-L-ИДУРОНИДАЗА
БОЛЬНЫЕ

Доп.точки доступа:
Dornelles, Alicia Dorneles; de, Camargo Pinto Louise Lapagesse; de, Paula Ana Carolina; Steiner, Carlos Eduardo; Lourenco, Charles; Kim, Chong Ae; Dain, Gandelman Horovitz Dafne; Marques, Tibeiro Erlane; Valadares, Eugenia Ribeiro; Goulart, Isabela; Veves, de Souza Isabel C.; Ivanildo, da Costa Neri Joao

"Электронные каталоги и базы данных библиотек СО РАН"

© Международная Ассоциация пользователей и разработчиков электронных библиотек и новых информационных технологий
(Ассоциация ЭБНИТ)

rtvarBDview(" результаты поиска","20190607010228","4682442");

Вид поиска